冷少说剧2024年10月12日发布:「溪砾科技」获3000万美元A轮融资，AI加速靶向RNA药物研发 36氪首发“读点什么”，是治愈现实的最好药方

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文 | 常泽昱

编辑 | 海若镜

近日，36氪获悉，溪砾科技（ReviR Therapeutics）完成3000万美元A轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，老股东鼎晖投资、五源资本、雅亿资本持续加投，晶泰科技、CMT研究基金会（CMT Research Foundation，CMTRF）跟投。

本轮投资将用于进一步建设ReviR自主开发的AI药物研发平台VoyageR，并结合AI技术与ReviR团队丰富的药物研发经验，持续推进已有亨廷顿舞蹈症（HD）管线以及包括腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）等多种神经系统疾病相关管线的临床前和临床阶段的开发。

溪砾科技成立于2021年，是一家结合AI技术进行靶向RNA小分子药物研发的生物科技公司，通过借助前沿技术及AI药物研发平台VoyageR进行更有效、安全的靶向RNA疗法研究，以期解决肿瘤及遗传性疾病长期未被满足的临床需求。

随着对基因组学、蛋白质组学等领域认识的加深，大量新型药物靶点得以被发现，但现有技术难以支撑开发其中大部分靶点的靶向药物，这些靶点也因此被称为“不可成药靶点”。据统计，与人体疾病相关的致病蛋白中，80%以上的蛋白质无法被目前常规方式所靶向。

如何攻克“不可成药”靶点，日渐成为生物医药领域的核心问题之一。近年来，蛋白降解、基因编辑、靶向RNA调控等方式为“解题”提供了新思路。

“既然这些靶点从蛋白质层面不可成药，那不妨绕开蛋白质，以更‘上游’的RNA为靶点，通过阻断翻译等机制调控与疾病相关的蛋白质，进而实现对疾病的治疗”，溪砾科技的联合创始人兼董事长李阳向36氪介绍，靶向RNA调控能够大幅扩展潜在的药物靶点库。

目前，业内RNA药物开发的主要形式大体包括核酸药物、RNA编辑疗法和靶向 RNA小分子药物。李阳指出，理论上，相较于需要以AAV为载体的基因疗法，小分子药物可口服给药，能够在提升患者用药便利性、依从性的同时，降低患者用药成本。

靶向 RNA小分子药物的开发已初见成果。2020年，全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服小分子药物Risdiplam（利扑司兰）获批上市。据罗氏财报显示，2023年，利司扑兰全球销售额14.19亿瑞士法郎（近16亿美元）。这为许多人提振了信心。

但相较于已日趋成熟的蛋白质靶向领域，如何迅速建立RNA靶向领域的研究和开发范式，仍然是一大难题。由于同类功能RNA的结构特异性不高且不稳定，直接找到能够符合条件、能够与RNA结合的药物分子具有相当难度。

AI的发展为靶点发现和药物开发提供了新机会。溪砾科技已基于自有数据开发AI计算平台VoyageR，该平台主要包括靶点发现平台和药物发现平台，前者的功能在于帮助实现RNA结构计算与评估、靶点功能预测，后者的重点任务则在于构建化合物库、分子预测、分子生成等。

借助VoyageR，溪砾能够迅速完成RNA靶向小分子库的建设扩充，结合高通量筛选+AI+自动化实验验证干湿闭环，快速得到临床前候选化合物，极大降低成本、缩短研发周期、提高药物研发成功率。

据悉，截止目前，借由VoyageR辅助筛选出的高成药靶点已超过100个。对此的进一步验证、研究正在推进中。但这只是前端基础。不同于平台型公司，溪砾科技的核心目标是推进自己的管线。

李阳告诉36氪，基于“product market fit”原则，结合团队优势、各领域疾病治疗现状等，溪砾目前将重心放在中枢神经相关的疾病上，因为“大分子药物很难突破血脑屏障，而小分子药物在这方面具有优势”。

结合自研、合作等方式，溪砾已建立涵盖腓骨肌萎缩症、渐冻症、小脑性共济失调等多条神经系统疾病的相关管线。其中，推进最快的是针对亨廷顿舞蹈症开发的自研管线。

亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿（HTT）基因中编码聚谷氨酰胺的CAG-CAA重复扩增引起，以慢性进行性舞蹈样动作、认知功能障碍和精神行为异常为主要特征。目前的疗法只能减轻症状，无法延缓疾病进程。

李阳介绍，通过让小分子与表达突变亨廷顿蛋白的mRNA前体相结合，改变mRNA剪接过程并实现对其的降解，溪砾在研的药物能够让突变亨廷顿蛋白减少，从基因层面延缓或阻断疾病进程。该药物预计于2025年开展I期临床试验。

此外，溪砾科技的肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）管线当前进度可观，并已与知名渐冻症人士蔡磊及其团队建立合作关系，有望于2025年初申报IND并开展临床I期试验。

未来的商业化也将围绕核心管线的授权及开展大药厂合作研发展开，以便在获取资金支持的同时扩大研究覆盖范围，长远来看，溪砾科技希望能推进自研药物上市。李阳认为，靶向 RNA小分子药物开发领域具有很大潜力，因为“除了我们自己在做的东西之外，还有好多其他的可以去成药的新机制。不断有新的突破冒出来，这个领域仍然是很‘性感’的。”

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